عصر جديد لعلاج مرض ألكسندر: "زانفاسترو" يفتح آفاقاً تاريخية في الرعاية الطبية

دخل علاج "زانفاسترو" التاريخ كأول دواء معتمد لمرض ألكسندر النادر، مما يبشر بمرحلة جديدة في رعاية المرضى المصابين بهذا الاضطراب الوراثي. أعلنت شركة "إيونيس فارماسوتيكالز" عن تسعير العلاج الجديد بـ 285 ألف دولار للجرعة الواحدة، وذلك بعد حصوله على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية.

مرض ألكسندر هو اضطراب عصبي تنكسي نادر يؤثر على خلايا الدماغ، وغالباً ما يبدأ في الطفولة المبكرة، مسبباً مشاكل في الحركة والكلام والبلع. يُصيب هذا المرض أقل من ألف شخص في الولايات المتحدة، وفقاً للمعاهد الوطنية للصحة.

يحمل العلاج الجديد الاسم التجاري زيلغانرسن (زانفاسترو)، وتتوقع الشركة أن تتجاوز مبيعاته السنوية القصوى 100 مليون دولار قريباً.

أظهرت دراسة سريرية أن المرضى الذين تلقوا جرعة 50 ملغ من زانفاسترو سجلوا تحسناً ملحوظاً في سرعة المشي بعد 61 أسبوعاً، مما يعزز الأمل في قدرة العلاج على التخفيف من آثار المرض. يُعطى العلاج عن طريق الحقن في القناة الشوكية كل ثلاثة أشهر بواسطة متخصص رعاية صحية.

تواصل "إيونيس" دراسة زانفاسترو لتقييم سلامته على المدى الطويل، وتُمثل هذه الخطوة تطوراً هاماً في مجال الأمراض النادرة، حيث توفر أول خيار علاجي معتمد لمرض ألكسندر، رغم التحديات المتعلقة بالتكلفة المرتفعة للعلاجات المخصصة للاضطرابات الوراثية النادرة.